Duchenne muskeldystrofi hos hunder kan endelig behandles

Forskere har nylig funnet progressiv behandling for å gjenopprette muskelstyrken hos hunder som er rammet av denne sjeldne genetiske lidelsen.

Forskere fra Genethon, AFM-Telethon Laboratory, Dersverer (UMR 1089, Nantes) og University of London (Royal Holloway) viste nylig at injeksjonen av en "forkortet" versjon av genet som forårsaket Duchenne muskeldystrofi faktisk effektivt i å gjenopprette muskler styrke og stabilisere kliniske symptomer hos hunder som er berørt av denne lidelsen.

Dette er et stort skritt fremover i å finne behandling for denne sjeldne genetiske tilstanden hos hunder. Resultatene av studien ble publisert i tidsskriftet Naturkommunikasjon. Midler til denne undersøkelsen ble reist av Donasjoner fra den franske teletonen.

Hva er duchenne muskeldystrofi?

Duchenne muskeldystrofi er en sjelden progressiv genetisk lidelse. Hos mennesker er det den vanligste nevromuskulære lidelsen hos barn, som påvirker 1 av 5000 gutter. Det innebærer alle muskler i kroppen.

Noen Golden Retrievers er naturlig berørt av denne lidelsen. Symptomer inkluderer generell muskel svakhet eller atrofi, hjerteavvik, og dårlig vektøkning.

DMD involverer genetiske abnormiteter i genet som koder for dystrofin - et protein som sikrer riktig muskelfunksjon. Dette genet er betydelig stort, og derfor er det umulig å sette inn hele DNA for dystrofin i virale vektorer (som vanligvis er det som er gjort i genterapi).

Men denne undersøkelsen viste at injeksjon Microdystrophin, som er en forkortet versjon av dette veldig store genet, var faktisk effektivt for å forbedre muskelfunksjonen hos hunder med denne lidelsen.

Teamet av forskere jobbet for å utvikle et genterapi medikament som kombinerte en viral vektor med mikrodystrofinen, og fant at dette tillot produksjonen av det vitale muskelfunksjonen protein.

I SLEKT: Vitenskapen får et skritt nærmere i å kurere en sjelden sykdom hos hunder

12 hunder med DMD ble testet for denne undersøkelsen. Mikrodystropinet ble injeksjon intravenøst, og gjorde det derfor i hele kroppen av hundene (i motsetning til bare ett sted, som det ville være tilfelle med andre typer injeksjon).

Ved injeksjon observert forskere at dystrofinnivåene kom tilbake til høye nivåer, og muskelfunksjonen returnerte. Kliniske symptomer ble observert for å stabilisere seg over en periode på 2 hele år etter injeksjonen. Ingen immunosuppressiv behandling oppstod på forhånd, og ingen bivirkninger presentert.

Hva dette betyr for mennesker

Fordi hundene med DMD har de samme kliniske symptomene, og har lignende vekter til menneskelige barn som er rammet av uorden, er dette et stort skritt i å utvikle den samme behandlingen for mennesker.

Fordi denne behandlingen var så vellykket hos hunder, er det nå mulig å utvikle kliniske studier hos mennesker.

Dette er første gang at hele kroppen av et stort dyr har vært i stand til å bli behandlet ved hjelp av dette proteinet.

Ifølge Caroline Le Guiner, gir denne studien hovedforfatter, progressiv behandling, tillater også behandling av alle pasienter med duchenne muskeldystrofi, uansett hva deres genetiske mutasjon.

Le Guiner sier at disse studiene er spennende, og overgikk hennes lags forventninger. De har jobbet i mange år på effektiv genterapibehandling for DMD, og ​​dette er et gigantisk sprang frem mot kliniske studier.

Med grunnlaget godt på plass, kan forskere nå komme på jobb på neste trinn for å produsere fremskritt i narkotika som brukes til å behandle barn med DMD.

Les neste: Cushings sykdom hos hunder: Symptomer, diagnose og behandlinger

Henvisning:

1. Caroline Le Guiner, Laurent Serais, Marie Montus, Thibaut Larcher, Bodvaël Fraysse, Sophie Moulec, Marine Allais, Virginie François, Maeva Dutilleul, Alberto Malerba, Taeyoung Koo, Jean-Laurent Thibaut, Béatrice Matot, Marie Devaux, Johanne Le Duff, Jack -Hvordan Deschamps, Inès Barthélemy, Stéphane Blot, Isabelle Testault, Karim Wahbi, Stéphane Esterhy, Samia Martin, Philippe Veron, Christophe Georger, Takis Athanasopoulos, Carole Masurier, Federico Mingozzi, Pierre Carlier, Bernard Gjata, Jean-Yves Hogrel, Oumeya Adjali , Fulvio Mavilio, Thomas Voit, Philippe Moullier, George Dickson. Langsiktig mikrodystropin genterapi er effektiv i en hundemodell av Duchenne muskeldystrofi. Naturkommunikasjon, 2017; 8: 16105 DOI: 10.1038 / ncomms16105

• 
  Forskere fant ut hvorfor pugs, boksere og bulldogs har flate ansikter
• 
  Hvordan studiet av hund dna forbedrer vår forståelse av mennesker
• 
  Hunder kan hjelpe funksjonshemmede barn trives, studere funn
• 
  Forskere oppdager en bedre behandling for epilepsi hos hunder
• 
  Hvorfor det er vanskelig å "avle ut" pusteforstyrrelser i pugs, bulldogs
• 
  Forskere forklarer hvorfor noen hunder er vennligere enn andre
• 
  Gutt og hund for alltid immortalisert i sider av årbok
• 
  Hater gnagere? Få en hund og en katt, sier forskere
• 
  9 Forstyrrende sannheter om hunder i laboratorieforsøk
• 
  Forskere oppdaget årsaken til dødelig hudtilstand i bull terriers
• 
  Studien viser at vi deler lignende gener med hunder som påvirker våre sosiale evner
• 
  Er purebred & # 038; blandede hunder er like i genetiske lidelser?
• 
  Blærende lidelse hos hunder kan nå forebygges
• 
  Vennlig hunder har sannsynligvis lignende dna-lidelser som mennesker med williams syndrom
• 
  Studie sammenligning av ulver og hunder forklarer hvorfor hjørnetenner er våre beste venner
• 
  Høyt kolesterol kan være bra for hunder med bein kreft
• 
  Studien viser hvordan folk empati mer med hunder enn mennesker
• 
  Studie: hunders frykt og aggresjon kan være genetisk
• 
  Litteratur forbedrer seg i barn som leser til hunder, nye studier finner
• 
  Hvordan identifisere og behandle progressiv retinalatrofi hos hunder
• 
  Vitenskapen avslører genet som er ansvarlig for dalmatiske sykdommer